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MDS的预防与治疗

2021-07-25 来源:汇智旅游网
MDS的预防与治疗

1月9日在北京举行的康达莱(地西他滨)临床高峰论坛,针对地西他滨的使用方面,各专家进行热烈的研讨。论坛由鲁南制药集团和首都医科大学血液病学会联合主办,来自朝阳医院、友谊医院、中日友好医院、北京医院等十八家医院血液科主任参与论坛。

首都医科大学血液病学会主任委员陈文明教授担任大会主席,鲁南制药学术推广专员汇报地西他滨的研发、药理、临床研究、质量优势、技术专利等情况。

骨髓增生异常综合征( myelodysplastic syndromes,MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病,是以髓系细胞发育异常、无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭为主要表现的恶性血液疾病。MDS的病因可能与遗传、环境、或某些因素(如病毒性肝炎、肿瘤放化疗及一些细胞毒类药物)有关;此外,MDS没有典型的临床表现,而是表现为多样化的临床症状和体征,患者常因贫血、出血、感染和虚弱疲劳等症状就诊,这些原因都为MDS的及早诊断带来了困难。

因此,MDS的预防就显得尤为重要。MDS的预防有增强体质的作用,饮食起居的合理安排、适当的运动,可以自我调节身体的失衡:饮食得宜,可以养生、延年益寿,且可防病;运动锻炼,可以强身健体、提高身体免疫力。另外,MDS还与情绪密切相关,情绪乐观、精神愉快对防病极有意义;有资料显示,MDS患者在发病前有长达半年以上的较严重的精神刺激。因此提倡虚怀若谷,胸襟开阔,提高修养,在疾病调治过程中亦非常关键。

从MDS患者群体而言,MDS患者自然病程和预后的异质性很大,治疗必须个体化。治疗决策不是单纯依靠根据骨髓中原始细胞的数量,而应主要依据国际预后积分系统(IPSS),同时还需要结合患者的年龄、体能状态、病程进展快慢等进行综合评估。

目前国际上MDS的治疗方案中,标准的支持疗法似无助于疾病的改观和生命的延长,唯一能治愈MDS的措施是异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT),但对于大多数诊断为MDS的老年患者不适用,而小剂量化疗对中高危患者疗效低、复发率高。研究发现MDS患者基因组DNA存在异常甲基化,许多重要功能基因的启动子CpG岛由于高度甲基化,转录水平被抑制导致功能失活,因此可采用DNA甲基化转移酶抑制剂进行治疗。

作为最常见的表观遗传学现象,DNA甲基化的研究越来越深入,去甲基化药物作为调节甲基化失衡的重要手段,已在临床多种肿瘤治疗的研究中应用。氨基苯甲酸类、茶多酚类和肼类等为传统药物中发现的有去甲基化功能的药物,有效剂量会产生较大的副作用;传统中药如三氧化二砷有一定的去甲基化作用,但亦有一定的毒性;以地西他滨为代表的核苷类去甲基化药物是目前研究最多也是机制最明确的一类甲基化抑制剂,地西他滨较阿扎胞苷等药物更稳定,疗效更确

切,且能治疗对阿扎胞苷等不敏感的肿瘤,特别是在血液系统肿瘤的治疗中广泛应用。

康达莱(注射用地西他滨)是鲁南制药集团新时代药业独立自主生产的地西他滨制剂,从研发到生产现已获国家发明专利3项,作为国内首家仿制上市的企业,打破了该领域一直被进口药品垄断的局面,实现了中国人自主研发生产地西他滨制剂的梦想!康达莱的上市,为国内MDS患者带来了新的希望和曙光。

康达莱(注射用地西他滨)之所以能够成功上市,来自于鲁南制药集团雄厚的科研实力,在国家发改委公布的2011年度国家认定企业技术中心评价结果中,鲁南制药企业技术中心创新能力排名第14位,在医药行业中排名第一。公司设有国家手性制药工程技术研究中心、哺乳动物细胞高效表达国家工程实验室、中药制剂共性技术国家重点实验室、国家级企业技术中心、博士后科研工作站等科研平台。

(鲁轩)

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